O projeto “AAV-Based Gene Therapy for PPMS”, sob a liderança do neurocientista Matthew Holt, do Instituto de Investigação e Inovação em Saúde da Universidade do Porto (i3S), foi premiado na primeira edição do Prémio Jorge Ruas. A honraria, no valor de 100 mil euros, foi concedida durante a Tecnimede Open Innovation Competition, uma colaboração entre o Grupo Tecnimede e a HiseedTech.
A equipe, composta também por Joana de Paes Faria, Nanci Abreu e James Dooley da Universidade de Cambridge, desenvolveu uma terapia genética inovadora destinada ao tratamento da esclerose múltipla primária progressiva (PPMS), uma forma severa da doença para a qual não existem terapias eficazes disponíveis. Atualmente, estima-se que aproximadamente 2,9 milhões de pessoas em todo o mundo convivam com a esclerose múltipla, com cerca de 10 a 15% desses casos correspondendo a PPMS.
A abordagem pioneira da equipe envolve o uso de um composto anti-inflamatório especificamente no cérebro, visando reduzir a inflamação crônica de maneira controlada e reversível. A descoberta de células T reguladoras (Tregs), que desempenham um papel crucial na redução da inflamação, foi um avanço significativo. No entanto, essas células necessitam de interleucina 2 (IL-2) para sua sobrevivência, uma substância que não está abundantemente disponível no cérebro.
Para abordar essa questão, a estratégia da equipe é aumentar a presença de Tregs no cérebro, permitindo uma melhor resposta à inflamação. O sistema inovador criado é composto por três etapas, utilizando um vírus modificado para transportar IL-2 através da barreira hematoencefálica e ativando esse processo com o uso de um medicamento chamado minociclina.
Joana Paes de Faria destacou que os resultados em modelos animais demonstraram uma desaceleração significativa da progressão da doença, ressaltando a eficácia potencial do tratamento ao focar na inflamação diretamente no cérebro.
Além do tratamento para esclerose múltipla, Holt acredita que a tecnologia desenvolvida pode ser aplicada em outras doenças cerebrais, como a Doença de Alzheimer, devido à sua capacidade de atravessar a barreira hematoencefálica, uma das principais dificuldades no tratamento de doenças do sistema nervoso central. O próximo passo para a equipe é avançar em testes de segurança e eficácia do sistema em primatas não humanos, preparando-se para ensaios clínicos em humanos nos próximos três anos.
O Prémio Jorge Ruas, criado em parceria com a HiseedTech, tem como objetivo reconhecer e financiar projetos inovadores que possam transformar a indústria farmacêutica, enfatizando o compromisso do Grupo Tecnimede com a pesquisa científica e a inovação aberta.
Origem: Universidade do Porto
