Uma equipe de cientistas do Instituto de Investigação e Inovação em Saúde da Universidade do Porto (i3S), em colaboração com o Instituto de Investigação em Ciências da Vida e Saúde (ICVS) da Escola de Medicina da Universidade do Minho e o Centro de Neurociências e Biologia Celular da Universidade de Coimbra/Centro de Inovação em Biomedicina e Biotecnologia (CNC-UC/CIBB), fez uma descoberta promissora no tratamento da ataxia espinocerebelosa tipo 3, também conhecida como doença de Machado-Joseph. Esta condição neurológica rara, hereditária e degenerativa, tem uma prevalência significativa em território nacional, mas até o momento não existem terapias eficazes disponíveis.
A pesquisa, conduzida por Sandra Macedo Ribeiro, revelou que uma molécula experimental chamada CLR01 pode não apenas reduzir a formação de aglomerados da proteína ataxina-3, mas também desintegrá-los. Essa proteína, cuja função é essencial para a saúde celular, torna-se tóxica quando a mutação no gene ATXN3 provoca a sua acumulação anômala nas células nervosas. Essa acumulação está diretamente ligada aos sintomas debilitantes da doença, que incluem dificuldades motoras e problemas de equilíbrio.
O CLR01 atua como uma “pinça molecular”, agindo sobre uma região distante da proteína, o que surpreendentemente modifica a forma dela e reduz a tendência de acumulação de proteínas tóxicas. De acordo com as observações, tanto em modelos celulares quanto em animais, o tratamento com CLR01 não só melhorou a locomoção de organismos que mimetizam a doença, mas também atrasou o aparecimento e a gravidade dos sintomas em modelos murinos pré-sintomáticos.
Os cientistas ressaltam que, apesar de ainda não estarem prontos para testes em humanos, os resultados obtidos representam um avanço significativo na busca por terapias mais eficazes para a doença de Machado-Joseph. Além disso, essa pesquisa abre novas possibilidades para o desenvolvimento de medicamentos que possam agir diretamente nas causas da neurodegeneração, em vez de apenas lidar com os sintomas. O estudo, publicado na revista Advanced Science, inclui a participação de outros pesquisadores da equipe, como Alexandra Silva e Sara Duarte-Silva, que também assinam o artigo.
Origem: Universidade do Porto
